Стерлеград » Общество » В России запатентовали новое лекарство для лечения болезни Паркинсона

В России запатентовали новое лекарство для лечения болезни Паркинсона

14:08, 22 марта 2024
В России запатентовали новое лекарство для лечения болезни Паркинсона
Тематическое фото. © depositphotos.com
В Петербурге ученые из института имени Б.П. Константинова, входящего в НИЦ «Курчатовский институт», и специалисты Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И.П. Павлова добились значительного прорыва в борьбе с болезнью Паркинсона. Разработанный препарат нацелен на ранние стадии заболевания и уже прошел патентование.

Главным аспектом нового препарата является его влияние на фермент глюкоцереброзидазу. Именно мутации в гене GBA1, ответственном за кодирование этого фермента, могут в десять раз повысить риск развития данной патологии. Результаты испытаний на клеточных культурах пациентов показали, что новая молекула способна восстановить активность фермента, тем самым открывая путь к эффективному лечению.

Софья Пчелина, руководитель лаборатории молекулярной генетики человека в НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ, поделилась: «Когда активность глюкоцереброзидазы уменьшается, в клетках скапливается субстрат, способствующий стабилизации нейротоксичных форм белка альфа-синуклеина. Это приводит к нейродегенерации. Наша разработка направлена на оптимизацию работы фермента, делая его более эффективным».

Исследователи опирались на работы зарубежных коллег, которые смогли улучшить функционирование фермента с помощью малой молекулы — фармакологического шаперона. В курчатовском институте была создана компьютерная модель глюкоцереброзидазы для поиска химических модификаций шаперона, способных увеличить его эффективность. Это позволило синтезировать несколько молекул и проверить их воздействие на активность фермента в клетках с мутацией гена GBA1.

Эксперименты выявили, что новое соединение эффективнее уменьшает количество вредного субстрата, что в свою очередь способствует защите нейронов от деградации. Это стало значимым шагом вперед по сравнению с иностранными препаратами, уже находящимися на стадии клинических испытаний.
Популярное